Bệnh xơ tủy (MF) là một loại ung thư hiếm gặp, trong đó sự tích tụ của các mô sẹo khiến tủy xương của bạn không thể tạo ra đủ các tế bào hồng cầu khỏe mạnh. Điều này có thể gây ra các triệu chứng như cực kỳ mệt mỏi và bầm tím.
MF cũng có thể gây ra số lượng tiểu cầu thấp trong máu của bạn, có thể dẫn đến rối loạn chảy máu. Nhiều người bị MF cũng có lá lách to ra.
Các phương pháp điều trị truyền thống nhằm mục đích giải quyết các triệu chứng của MF và giảm kích thước lá lách của bạn. Các liệu pháp bổ sung có thể làm dịu một số triệu chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống của bạn.
Dưới đây là một cái nhìn sâu hơn về các phương pháp điều trị hiện có cho MF.
Có cách chữa trị bệnh xơ tủy không?
Hiện không có thuốc nào chữa khỏi bệnh xơ tủy. Ghép tế bào gốc tạo máu dị sinh là phương pháp điều trị duy nhất có thể chữa khỏi bệnh MF hoặc kéo dài đáng kể thời gian sống của những người mắc bệnh MF.
Cấy ghép tế bào gốc liên quan đến việc thay thế các tế bào gốc bất thường trong tủy xương bằng việc truyền tế bào gốc từ một người hiến tặng khỏe mạnh.
Thủ tục này có những rủi ro đáng kể và có thể đe dọa đến tính mạng. Nó thường chỉ được khuyên dùng cho những người trẻ tuổi hơn mà không có các tình trạng sức khỏe khác đã có từ trước.
Điều trị bệnh xơ tủy bằng thuốc
Bác sĩ có thể đề nghị một hoặc nhiều loại thuốc để giúp điều trị các triệu chứng hoặc biến chứng của MF. Điều này bao gồm thiếu máu, lá lách to, đổ mồ hôi ban đêm, ngứa và đau xương.
Thuốc điều trị MF bao gồm:
- corticosteroid, chẳng hạn như prednisone
- tác nhân kích thích tạo hồng cầu
- liệu pháp androgen, chẳng hạn như danazol
- thuốc điều hòa miễn dịch, bao gồm thalidomide (Thalomid), lenalidomide (Revlimid) và pomalidomide (Pomalyst)
- hóa trị liệu, bao gồm hydroxyurea
- Chất ức chế JAK2, chẳng hạn như ruxolitinib (Jakafi) và fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib là loại thuốc đầu tiên được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) phê duyệt để điều trị MF nguy cơ trung bình và cao. Ruxolitinib là một phương pháp điều trị nhắm mục tiêu và một chất ức chế JAK2. Các đột biến trong gen JAK2 có liên quan đến việc phát triển MF.
Fedratinib (Inrebic) đã được FDA chấp thuận vào năm 2019 để điều trị cho người lớn mắc bệnh MF nguyên phát hoặc thứ cấp có nguy cơ cao ở mức độ trung bình và cao. Fedratinib là một chất ức chế kinase JAK2 có tính chọn lọc cao. Nó dành cho những người không đáp ứng với điều trị bằng ruxolitinib.
Truyền máu
Bạn có thể cần truyền máu nếu bạn bị thiếu máu do MF. Truyền máu thường xuyên có thể làm tăng số lượng hồng cầu của bạn và làm giảm các triệu chứng như mệt mỏi và dễ bầm tím.
Cấy ghép tế bào gốc
MF phát triển khi một tế bào gốc tạo ra các tế bào máu bị hư hỏng. Nó bắt đầu tạo ra các tế bào máu chưa trưởng thành tích tụ và gây ra sẹo. Điều này ngăn tủy xương của bạn sản xuất các tế bào máu khỏe mạnh.
Cấy ghép tế bào gốc, còn được gọi là cấy ghép tủy xương, là một phương pháp điều trị có khả năng chữa bệnh để giải quyết vấn đề này. Bác sĩ sẽ cần phải đánh giá rủi ro cá nhân của bạn để xác định xem bạn có phải là ứng cử viên tốt cho thủ thuật hay không.
Trước khi cấy ghép tế bào gốc, bạn sẽ được hóa trị hoặc xạ trị. Điều này giúp loại bỏ các tế bào ung thư còn sót lại và tăng khả năng hệ thống miễn dịch của bạn sẽ chấp nhận các tế bào hiến tặng.
Sau đó, bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ chuyển các tế bào tủy xương từ một người hiến tặng. Tế bào gốc khỏe mạnh của người hiến tặng sẽ thay thế các tế bào gốc bị hư hỏng trong tủy xương của bạn và tạo ra các tế bào máu khỏe mạnh.
Cấy ghép tế bào gốc mang theo những rủi ro đáng kể và có khả năng đe dọa tính mạng. Các bác sĩ thường chỉ đề nghị thủ thuật này cho những người mắc bệnh đa chức năng trung bình và nguy cơ cao dưới 70 tuổi và không có tình trạng sức khỏe nào khác.
Một kiểu cấy ghép tế bào gốc dị sinh giảm cường độ mới (nonmyeloablative) đòi hỏi liều lượng hóa trị và xạ trị thấp hơn. Nó có thể tốt hơn cho những người lớn tuổi.
Phẫu thuật
Tế bào máu thường được sản xuất bởi tủy xương. Đôi khi, ở những người có MF, gan và lá lách tạo ra các tế bào máu. Điều này có thể khiến gan và lá lách phát triển lớn hơn bình thường.
Lá lách to có thể gây đau. Thuốc giúp giảm kích thước của lá lách. Nếu thuốc không đủ, bác sĩ có thể đề nghị phẫu thuật cắt bỏ lá lách của bạn. Thủ tục này được gọi là cắt lách.
Điều trị tác dụng phụ
Tất cả các phương pháp điều trị MF đều có thể gây ra tác dụng phụ. Bác sĩ của bạn sẽ cân nhắc cẩn thận những rủi ro và lợi ích của các phương pháp điều trị tiềm năng trước khi đề xuất một cách tiếp cận.
Điều quan trọng là phải nói chuyện với bác sĩ của bạn về bất kỳ tác dụng phụ điều trị nào mà bạn gặp phải. Bác sĩ có thể muốn thay đổi liều lượng của bạn hoặc chuyển bạn sang một loại thuốc mới.
Các tác dụng phụ mà bạn có thể gặp phải tùy thuộc vào việc điều trị bằng MF của bạn.
Liệu pháp androgen
Androgentherapies có thể gây tổn thương gan, mọc lông mặt ở phụ nữ và phát triển ung thư tuyến tiền liệt ở nam giới.
Corticosteroid
Tác dụng phụ của corticosteroid phụ thuộc vào loại thuốc và liều lượng. Chúng có thể bao gồm huyết áp cao, giữ nước, tăng cân và các vấn đề về tâm trạng và trí nhớ.
Nguy cơ lâu dài của corticosteroid bao gồm loãng xương, gãy xương, lượng đường trong máu cao và tăng nguy cơ nhiễm trùng.
Máy điều hòa miễn dịch
Những loại thuốc này có thể làm tăng số lượng bạch cầu và tiểu cầu. Điều này có thể dẫn đến các triệu chứng như táo bón và cảm giác kim châm ở bàn tay và bàn chân của bạn. Chúng cũng có thể gây ra dị tật bẩm sinh nghiêm trọng trong thai kỳ.
Bác sĩ sẽ theo dõi cẩn thận số lượng tế bào máu của bạn và có thể kê đơn các loại thuốc này kết hợp với steroid liều thấp để giảm thiểu rủi ro.
Chất ức chế JAK2
Các tác dụng phụ thường gặp của thuốc ức chế JAK2 bao gồm giảm mức độ tiểu cầu và thiếu máu. Chúng cũng có thể gây tiêu chảy, nhức đầu, chóng mặt, buồn nôn, nôn, nhức đầu và bầm tím.
Fedratinib, trong một số trường hợp hiếm hoi, có thể gây ra tổn thương não nghiêm trọng và có khả năng gây tử vong, được gọi là bệnh não.
Hóa trị liệu
Hóa trị nhằm vào các tế bào phân chia nhanh chóng, bao gồm tế bào tóc, tế bào móng tay và các tế bào trong đường tiêu hóa và sinh sản. Các tác dụng phụ thường gặp của hóa trị liệu bao gồm:
- mệt mỏi
- rụng tóc
- thay đổi da và móng
- buồn nôn, nôn và chán ăn
- táo bón
- bệnh tiêu chảy
- thay đổi trọng lượng
- thay đổi tâm trạng
- vấn đề sinh sản
Cắt lách
Cắt bỏ lá lách làm tăng nguy cơ nhiễm trùng và các biến chứng chảy máu, bao gồm cả cục máu đông. Cục máu đông có thể dẫn đến đột quỵ hoặc thuyên tắc phổi có khả năng gây tử vong.
Cấy ghép tế bào gốc
Cấy ghép tủy xương có thể gây ra một tác dụng phụ đe dọa tính mạng được gọi là bệnh ghép vật chủ (GVHD), khi các tế bào miễn dịch của người hiến tặng tấn công các tế bào khỏe mạnh của bạn.
Các bác sĩ cố gắng ngăn chặn điều này xảy ra bằng các phương pháp điều trị phòng ngừa bao gồm loại bỏ tế bào T khỏi mảnh ghép của người hiến tặng và sử dụng thuốc để ức chế tế bào T trong mảnh ghép.
GVHD có thể ảnh hưởng đến da, đường tiêu hóa hoặc gan của bạn trong 100 ngày đầu tiên sau khi cấy ghép. Bạn có thể gặp các triệu chứng bao gồm phát ban và phồng rộp da, buồn nôn, nôn, đau quặn bụng, chán ăn, tiêu chảy và vàng da.
GVHD mãn tính có thể liên quan đến một hoặc một số cơ quan và là nguyên nhân tử vong hàng đầu sau khi cấy ghép tế bào gốc. Các triệu chứng có thể ảnh hưởng đến miệng, da, móng tay, tóc, đường tiêu hóa, phổi, gan, cơ, khớp hoặc cơ quan sinh dục.
Bác sĩ có thể khuyên bạn nên dùng corticosteroid như prednisone hoặc kem thoa steroid. Họ cũng có thể kê toa ruxolitinib cho các triệu chứng cấp tính.
Các thử nghiệm lâm sàng
Các thử nghiệm lâm sàng tiếp tục tìm kiếm các phương pháp điều trị MF mới. Các nhà nghiên cứu đang thử nghiệm các chất ức chế JAK2 mới và tìm hiểu xem liệu việc kết hợp ruxolitinib với các loại thuốc khác có thể cải thiện kết quả cho những người bị MF hay không.
Một trong những nhóm thuốc như vậy là chất ức chế histone deacetylase (HDAC). Chúng đóng một vai trò trong việc biểu hiện gen và có thể điều trị các triệu chứng MF khi kết hợp với ruxolitinib.
Các thử nghiệm khác đang thử nghiệm các chất chống xơ hóa để xem liệu những loại thuốc này có ngăn ngừa hoặc đảo ngược quá trình xơ hóa trong bệnh xơ tủy hay không. Chất ức chế telomerase imetelstatis đang được nghiên cứu để cải thiện chức năng và xơ hóa tủy xương và số lượng tế bào máu ở những người bị MF.
Nếu bạn không đáp ứng tốt với một phương pháp điều trị, việc tham gia thử nghiệm lâm sàng có thể giúp bạn tiếp cận với các liệu pháp mới hơn. Hàng chục thử nghiệm lâm sàng đang tuyển dụng hoặc tích cực đánh giá các phương pháp điều trị bệnh xơ tủy.
Biện pháp tự nhiên
Bệnh xơ hóa tủy là một bệnh mãn tính cần sự can thiệp của y tế. Không có phương pháp điều trị vi lượng đồng căn hoặc tự nhiên nào là phương pháp điều trị xơ hóa tủy đã được chứng minh. Luôn hỏi bác sĩ trước khi dùng bất kỳ loại thảo mộc hoặc chất bổ sung nào.
Một số chất dinh dưỡng hỗ trợ sản xuất hồng cầu có thể làm giảm nguy cơ và các triệu chứng của bệnh thiếu máu. Họ sẽ không điều trị bệnh cơ bản. Hỏi bác sĩ xem bạn có nên dùng bất kỳ chất bổ sung nào sau đây không:
- bàn là
- axít folic
- vitamin B-12
Ăn một chế độ ăn uống cân bằng và tập thể dục thường xuyên có thể giúp giảm căng thẳng và giữ cho cơ thể của bạn hoạt động ở mức tối ưu hơn.
Các nhà nghiên cứu thử nghiệm NUTRIENT hy vọng rằng chế độ ăn Địa Trung Hải có thể làm giảm tình trạng viêm trong cơ thể để giảm nguy cơ đông máu, công thức máu bất thường và thay đổi lá lách ở những người bị bệnh xơ tủy. Chế độ ăn Địa Trung Hải rất giàu thực phẩm tươi, chống viêm bao gồm dầu ô liu, các loại hạt, các loại đậu, rau, trái cây, cá và các sản phẩm ngũ cốc nguyên hạt.
Một nghiên cứu trong phòng thí nghiệm đề xuất phương thuốc thảo dược truyền thống của Trung Quốc được gọi là danshen hoặc cây xô thơm đỏ (Salvia miltiorrhiza bunge) về mặt lý thuyết có thể tác động đến các con đường truyền tín hiệu cho bệnh xơ tủy. Loại thảo mộc này chưa được nghiên cứu trên người và chưa được FDA đánh giá về độ an toàn và hiệu quả. Luôn nói chuyện với bác sĩ của bạn trước khi thử bất kỳ chất bổ sung nào.
Nghiên cứu
Hai loại thuốc đã được thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu và hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng III. Pacritinib là một chất ức chế kinase đường uống có tính đặc hiệu đối với JAK2 và IRAK1. Momelotinib là một chất ức chế JAK1, JAK2 và ACVR1 sẽ được so sánh với ruxolitinib trong một nghiên cứu ở giai đoạn III.
Interferon-alfa đã được sử dụng để điều trị cho những người mắc bệnh MF. Nó đã được chứng minh là có khả năng làm giảm quá trình sản xuất tế bào máu của tủy xương. Nghiên cứu thêm là cần thiết để xác định tính an toàn và hiệu quả lâu dài của nó.
Imetelstat là một chất ức chế telomerase trong thử nghiệm pha II cho những cá nhân MF trung bình-2 hoặc có nguy cơ cao mà chất ức chế JAK không hoạt động. Tác nhân đã cho thấy những kết quả đầy hứa hẹn, mặc dù vẫn cần các thử nghiệm lâm sàng lớn hơn.
Quan điểm
Dự đoán triển vọng và khả năng sống sót với bệnh xơ tủy có thể khó khăn. Nhiều người có MF trong nhiều năm mà không gặp bất kỳ triệu chứng nào.
Tỷ lệ sống sót khác nhau tùy thuộc vào loại MF, cho dù đó là rủi ro thấp, rủi ro trung bình hay rủi ro cao.
Một nghiên cứu cho thấy những người có MF nguy cơ thấp có khả năng sống trong 5 năm sau khi được chẩn đoán như dân số chung, sau đó tỷ lệ sống sót giảm xuống. Nó phát hiện ra rằng những người có MF nguy cơ cao sống được đến bảy năm sau khi chẩn đoán.
Lựa chọn điều trị duy nhất có thể chữa khỏi bệnh MF là cấy ghép tế bào gốc. Một số nghiên cứu cho thấy rằng các loại thuốc đã được phê duyệt gần đây bao gồm ruxolitinib có thể kéo dài thời gian sống thêm vài năm. Nhiều thử nghiệm lâm sàng tiếp tục nghiên cứu các phương pháp điều trị MF tiềm năng.
Mang đi
Một số phương pháp điều trị MF có hiệu quả trong việc giải quyết các triệu chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống của bạn.
Các loại thuốc bao gồm thuốc điều hòa miễn dịch, thuốc ức chế JAK2, corticosteroid và liệu pháp androgen giúp kiểm soát các triệu chứng. Bạn cũng có thể yêu cầu hóa trị, truyền máu hoặc cắt lách.
Nói chuyện với bác sĩ về các triệu chứng của bạn và luôn cho họ biết nếu bạn đang cân nhắc dùng một loại thuốc hoặc chất bổ sung mới.