Nếu bạn thấy các tiêu đề tin tức chính về # 2018ADA, hội nghị về bệnh tiểu đường lớn nhất trong năm, bạn có thể nghĩ rằng chúng tôi đang trên bờ vực của một phương pháp chữa bệnh tiểu đường đột phá. Đó là bởi vì nhà nghiên cứu gây tranh cãi ở Boston, Tiến sĩ Denise Faustman, người đã tiếp thêm hy vọng và quyên góp hàng triệu đô la từ khắp đất nước, đã bắt đầu quảng bá những phát hiện mới nhất của cô ấy trong những ngày trước khi bắt đầu Phiên họp Khoa học của Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ năm nay ở Orlando .
Khi làm như vậy, có nhiều ý kiến cho rằng cô ấy có thể đã vi phạm chính sách cấm vận của ADA, chính sách này ngay lập tức gây ra phản ứng gay gắt từ cộng đồng y tế, tạo ra một phản ứng có phần chưa từng có đối với một nhà nghiên cứu đã thành danh.
Trong một động thái nhướng mày có thể là lần đầu tiên của loại hình này, ADA và JDRF đã đưa ra một tuyên bố chung cảnh báo cộng đồng không nên quá hào hứng với nghiên cứu của Tiến sĩ Faustman vào thời điểm này, lưu ý rằng kích thước mẫu nghiên cứu rất nhỏ của bà và thực tế là rằng “những phát hiện gợi mở những câu hỏi kích thích tư duy nhưng không phải là câu trả lời dứt khoát” cần thiết trước khi công việc của cô ấy có thể được quảng cáo rộng rãi như một thành công.
Đáng chú ý, ADA cũng cho biết họ đang điều tra xem liệu Tiến sĩ Faustman có vi phạm chính sách cấm vận của Phiên họp khoa học bằng cách công bố trước nghiên cứu của cô ấy hay không và liệu cô ấy có thể bị cấm tham gia các Phiên họp khoa học trong tương lai hay không.
Ái chà! Hãy để nó cho Tiến sĩ Faustman gây xôn xao mà dường như không ai khác có thể làm được…
Khi được liên hệ để trả lời, Faustman nói với chúng tôi rằng tuyên bố chung "có một chút ngạc nhiên vì chúng tôi đã rất nỗ lực để thu hút cả hai tổ chức vào một cuộc đối thoại tích cực."
Nhiều người theo dõi đam mê trong Cộng đồng D của chúng tôi có ý kiến rõ ràng về động lực từ mỗi phía. Người hâm mộ của cô ấy có xu hướng coi cô ấy là nạn nhân của sự không khoan dung của những con chó lớn đối với các cách tiếp cận mới lạ, trong khi các nhà phê bình ám chỉ rằng cô ấy là một kẻ lừa đảo tự quảng cáo bán hy vọng hão huyền.
Chúng tôi đã theo dõi công việc của Tiến sĩ Faustman trong nhiều năm, từ một cuộc trò chuyện ban đầu vào năm 2009, một bản cập nhật vào năm 2012 và sau đó là một cuộc phỏng vấn khác khi nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn II của cô ấy bắt đầu vào năm 2015. Dưới đây là nền tảng công việc của cô ấy, và cập nhật nghiên cứu đã gây ra bộ phim truyền hình mới nhất này…
Nghiên cứu vắc xin BCG của Tiến sĩ Faustman
Đối với những người không quen thuộc với công việc của Tiến sĩ Faustman, cô ấy từ lâu đã nghiên cứu một thứ gọi là BCG (Bacillus Calmette Guerin), một loại vắc-xin chung đã tồn tại gần một thế kỷ và ban đầu được thiết kế để chống lại bệnh lao (TB). Ý tưởng: tăng cường BCG có thể ngăn tuyến tụy giết chết các tế bào beta tạo ra insulin, cho phép những người bị ảnh hưởng bởi bệnh tiểu đường tái sinh. Faustman đã thực hiện điều được mô tả là một khám phá đột phá ở chuột vào năm 2001, nhưng ban đầu không thể tái tạo điều đó, và sự quảng bá táo bạo của cô về nghiên cứu này đã gây ra một cơn bão tranh cãi giữa cộng đồng y tế và các tổ chức nghiên cứu nghi ngờ phương pháp của cô. Trong những năm sau đó, Faustman chỉ ra rằng các nghiên cứu khác trên chuột đã sao chép một số phát hiện ban đầu của cô, nhưng điều đó vẫn còn để tranh luận tùy thuộc vào đối tượng mà bạn hỏi.
Trong những phát hiện ở Giai đoạn I, nhóm của cô tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts đã phát hiện ra rằng ở những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 "lâu dài" hoặc "tiến triển", tức là mắc bệnh ít nhất 15-20 năm, vắc-xin của họ đã giới thiệu sự khởi đầu của tuyến tụy, tái tạo tế bào sản xuất insulin.
Cô đã hoàn thành giai đoạn đầu tiên của thử nghiệm lâm sàng vào năm 2010. Cô đã xin tài trợ của JDRF nhưng không nhận được tài trợ, có lẽ là do nghi ngờ về tính hợp lệ của công việc của cô. Chủ yếu là do phải gây quỹ độc lập, phải mất vài năm nữa để bắt đầu giai đoạn hai của nghiên cứu của cô ấy vào năm 2015. Điều đó đang diễn ra và có thể sẽ mất nhiều năm để hoàn thành (thời gian hoàn thành thử nghiệm lâm sàng ước tính là năm 2023).
Những phát hiện mới nhất được công bố vào ngày 21 tháng 6 là sự theo dõi 9 (vâng, chín!) Người tham gia đã đăng ký vào nghiên cứu nhỏ ban đầu của cô ấy tám năm trước. Nó đã xem xét các tác động của NKT trong suốt ba, năm và tám năm sau nghiên cứu Giai đoạn I.
A1C của những người tham gia nghiên cứu giảm nhẹ và họ có BG “gần bình thường”, cần ít insulin hơn và cảm thấy thoải mái khi kiểm tra mức đường huyết của mình ít thường xuyên hơn. Kết quả A1C giảm trung bình hơn 10% trong ba năm sau khi điều trị và 18% sau một năm nữa, dữ liệu nghiên cứu cho thấy. Những người tham gia cũng có thể giảm lượng insulin và đạt được mức BG “bình thường”, nghiên cứu cho thấy. Thật thú vị, có vẻ như vắc-xin này phải mất 3-4 năm để có hiệu lực - điều mà Faustman và nhóm của cô ấy không chắc tại sao điều đó lại xảy ra nhưng sẽ tiếp tục điều tra.
Tiến sĩ Faustman cho biết: “Đây là xác nhận lâm sàng về khả năng làm giảm ổn định lượng đường trong máu xuống mức gần bình thường bằng vắc xin an toàn, ngay cả ở những bệnh nhân mắc bệnh lâu năm. “Ngoài các kết quả lâm sàng, giờ đây chúng tôi đã hiểu rõ về cơ chế mà qua đó liều lượng vắc xin BCG hạn chế có thể tạo ra những thay đổi vĩnh viễn, có lợi cho hệ thống miễn dịch và giảm lượng đường trong máu ở bệnh tiểu đường loại 1.”
Tuy nhiên, trong bản thân nghiên cứu, có một điểm quan trọng mà nghiên cứu của Tiến sĩ Faustman đưa ra về cơ bản mâu thuẫn với tuyên bố từ kết quả nghiên cứu trước đó - rằng tác dụng hạ A1C và BG của vắc-xin BCG không phải là kết quả của quá trình tái tạo tế bào tuyến tụy. Bài báo viết: "Ở người, việc kiểm soát lượng đường trong máu ổn định này không được thúc đẩy chủ yếu ở những đối tượng này bởi sự phục hồi hoặc tái tạo tuyến tụy." Trên thực tế, nó nói rằng quá trình tái tạo C-peptide như được thấy trong các thử nghiệm trên chuột không được tái tạo ở người NKT.
Bên cạnh những kết quả được công bố ban đầu đó, Tiến sĩ Faustman cũng phát hành một áp phích “muộn màng” vào ngày 23 tháng 6 tại buổi Khoa học, mặc dù dữ liệu về “một nhóm bệnh nhân khác” khá giống với những gì đã được viết trong Thiên nhiên bài báo được xuất bản ngày trước đó.
Tháng Sáu Media Blitz
Một tuần trước khi kết quả nghiên cứu bị cấm vận được công bố rộng rãi, nhóm của Tiến sĩ Faustman đã liên hệ với các phương tiện truyền thông chính thống và báo chí về bệnh tiểu đường để chia sẻ một số dữ liệu mới. Vì vậy, khi hội nghị ADA bắt đầu, các tiêu đề đã xuất hiện trên toàn bộ - từ Newsweek, Thời gian, STAT, tạp chí kinh doanh và các ấn phẩm dành riêng cho bệnh tiểu đường với các tiêu đề như "Bác sĩ Faustman đã tìm ra phương pháp chữa bệnh tiểu đường loại 1 chưa?"
Hự… Nếu nhóm của cô ấy giỏi cái gì thì đó chắc chắn là PR.
Điều đó đã gây ra phản ứng từ ADA và JDRF, những người hiếm khi hợp tác trong các tuyên bố chung trừ khi họ tin rằng vấn đề là khá hoành tráng.
Mối quan tâm của ADA và JDRF
Vào ngày 25 tháng 6, hai tổ chức về bệnh tiểu đường lớn nhất trong nước đã công khai mối quan tâm của họ bằng cách đưa ra một tuyên bố phản hồi trực tiếp tất cả những lời bàn tán về nghiên cứu của Tiến sĩ Faustman. Người ta có thể coi động thái này không chỉ là một cái tát vào tay đối với một nhà nghiên cứu bị lừa dối, mà còn là một lời cảnh báo có thể có rằng NKT không nên tiếp tục ném tiền của họ vào công việc có thể tạo ra hy vọng hão huyền.
Các tổ chức chỉ ra rằng trong khi công trình này thu hút sự chú ý, nghiên cứu của Faustman chỉ theo dõi một số lượng rất nhỏ bệnh nhân - chín người ở thời điểm năm năm và ba người ở thời điểm tám năm - “và phải được giải thích bằng thận trọng. ”
Tuyên bố cũng liệt kê những hạn chế cụ thể cần được xem xét:
- Tất cả những người tham gia nghiên cứu tiếp tục sử dụng liệu pháp insulin tiêu chuẩn trong suốt quá trình thử nghiệm; đó không phải là tình huống mà việc điều trị đã thay đổi tiêu chuẩn chăm sóc của họ (tất cả những người được tiêm chủng vẫn điều trị bằng insulin).
- Những bệnh nhân có kết quả dương tính được báo cáo chỉ đạt được A1C thấp hơn vừa phải, mặc dù có ý nghĩa thống kê nhẹ, không thể được khái quát cho hàng triệu người sống chung với T1D và không được coi là kết quả của việc tiêm chủng.
- Báo cáo nghiên cứu không tính đến sự biến thiên tự nhiên của các mức A1C theo thời gian, điều được biết là thường xảy ra trong dân số này: họ có xu hướng cải thiện ở những người mắc bệnh T1D khi họ già đi, đặc biệt là khi họ bước ra khỏi độ tuổi thanh thiếu niên và đầu những năm 20 tuổi. . Không rõ lịch sử tự nhiên có thể đã đóng vai trò gì trong các môn học này.
- Không có chi tiết về tiêu chuẩn chăm sóc trong nhóm được điều trị và kiểm soát BCG. Ví dụ, sự chăm sóc có được so sánh giữa cả hai nhóm nghiên cứu hay liệu pháp bổ trợ được sử dụng không?
Sau đó, tuyên bố lưu ý cách ADA và JDRF hiện không tài trợ cho công việc của Tiến sĩ Faustman, nhưng họ sẽ theo dõi tiến trình.
“(Chúng tôi) muốn mọi nhà nghiên cứu trong lĩnh vực của chúng tôi đều thành công,” tuyên bố kết luận. “Cả hai tổ chức đều sử dụng các quy trình đánh giá đồng nghiệp, nghiêm ngặt để đưa ra quyết định tài trợ dựa trên bằng chứng và chúng tôi sẽ tiếp tục tập trung nguồn lực của mình vào các dự án mà chúng tôi tin rằng mang lại cho chúng tôi cơ hội tốt nhất để tạo ra một thế giới không có T1D - cho chính chúng tôi và những người thân yêu của chúng tôi - nhanh nhất có thể. ”
Giám đốc sứ mệnh của JDRF, Tiến sĩ Aaron Kowalski nói với chúng tôi rằng mặc dù hai tổ chức bệnh tiểu đường đã đưa ra tuyên bố chung với FDA về các chủ đề khoa học khác trước đây, nhưng tuyên bố cụ thể này liên quan đến Tiến sĩ Faustman là duy nhất.
“Chúng tôi cảm thấy đặc biệt cần thiết phải làm rõ rằng tiêu chuẩn chăm sóc không thay đổi do báo cáo này,” ông nói, lưu ý rằng các bác sĩ lâm sàng đang được liên hệ với các gia đình muốn tiêm chủng và tin tức chính thống về điều này chắc chắn đóng một phần trong D-Sự quan tâm của cộng đồng và cách các tổ chức quyết định phản hồi.
Giám đốc Khoa học và Y tế của ADA, Tiến sĩ William Cefalu đã lặp lại những ý kiến đó, nhắc lại rằng có quá ít bệnh nhân được đưa vào để đưa ra bất kỳ quyết định nào về lợi ích của liệu pháp BCG này.
“Đây là một trường hợp mà cả hai tổ chức đều đồng ý về những hạn chế và mối quan tâm của nghiên cứu cũng như những phát hiện của nó, và chúng tôi đã thống nhất về việc đảm bảo nó được đưa vào ngữ cảnh,” ông nói DiabetesMine:
Cefalu nói rằng Tiến sĩ Faustman được phép trình bày tại ADA, vì không rõ liệu ấn phẩm trước hội nghị và kết quả áp phích quảng cáo muộn của cô ấy được hiển thị tại SciSessions có vi phạm chính sách cấm vận của ADA hay không. Hội nghị này đặc biệt là về việc trình bày những phát hiện mới nhất, và chính sách cấm vận nhằm đảm bảo không có nhà nghiên cứu nào “đánh cắp lời sấm” trước khi tất cả các nghiên cứu mới nhất được trình bày ở đó. Đó là một tiêu chuẩn cho các loại hội nghị y tế, dựa trên nghiên cứu.
“Chúng tôi đang xem xét thời gian và mọi thứ một cách chi tiết,” Cefalu nói, lưu ý rằng phần lớn lãnh đạo ADA và nhân viên văn phòng vẫn đang đi về từ hội nghị tại thời điểm này. “Vấn đề là bài báo được phát hành quá gần với bài thuyết trình và nếu bài báo đó bao gồm cùng một thông tin trong phần tóm tắt, thì về cơ bản đó là định nghĩa của việc vi phạm lệnh cấm vận.”
Phản hồi của Faustman
Faustman cho biết nhóm của cô không đồng ý với các điểm trong tuyên bố chung, và cũng lưu ý rằng họ đã chia sẻ kế hoạch truyền thông với ADA trước hội nghị.
“Tôi không chắc liệu (tuyên bố chung) có làm rõ bất cứ điều gì cho hàng triệu người muốn tiến tới một biện pháp can thiệp an toàn và khả thi cho loại 1 hay không,” Faustman nói với chúng tôi. “Chúng tôi rất nhạy cảm với những bình luận cho rằng chúng tôi đang hứa hẹn quá nhiều và đã cố gắng cẩn thận trong cách giao tiếp.”
Về những lời chỉ trích chi tiết về nghiên cứu của mình, cô ấy nói thêm:
“Nhận xét cụ thể của họ về quy mô bệnh nhân và ý nghĩa thống kê không được hỗ trợ bởi các giá trị P. Cộng đồng khoa học sử dụng các giá trị P đặc biệt để tránh kiểu trò chuyện này và không có dữ liệu nào cho thấy rằng các biến thể tự nhiên có thể giải thích cho những thay đổi này.
“Các câu hỏi khác liên quan đến tiêu chuẩn chăm sóc và sử dụng insulin là những gì chúng tôi hy vọng sẽ trả lời được trong thử nghiệm Giai đoạn II, đã được ghi danh đầy đủ và đang được tiến hành. Chúng tôi sẽ tiếp tục cố gắng và tham gia với JDRF, ADA hoặc bất kỳ ai quan tâm giúp chúng tôi hiểu được tiềm năng của BCG. Còn rất nhiều việc phải làm và chúng tôi có thể sử dụng sự hỗ trợ ”.
Cô lưu ý rằng những người quan tâm đến việc tham gia thử nghiệm lâm sàng của cô có thể liên hệ với các điều phối viên thử nghiệm tại [email protected].
“Khi chúng tôi tiến về phía trước, vui lòng liên hệ và cho chúng tôi biết suy nghĩ của bạn (tốt và xấu), nhưng chúng tôi yêu cầu mọi người hãy cư xử văn minh nhất có thể ở tất cả các bên,” Faustman nói thêm. “Chúng tôi rất xúc động vì điều kiện này quá khó khăn cho bệnh nhân và những người họ yêu thương. Chúng ta hãy ở cùng nhau về vấn đề này và xem chúng ta có thể làm gì - cùng nhau! ”
Hy vọng so với Hype
Faustman có thể là một nhân cách phân cực, như chúng tôi đã lưu ý khi đi dạo trung tâm hội nghị ADA và hội trường áp phích nói chuyện với các nhà nghiên cứu khác; bạn có thể dễ dàng cảm nhận được sự căng thẳng bất cứ khi nào tên cô ấy được nhắc đến.
Một số thực hiện cách tiếp cận "lạc quan thận trọng" trong khi những người khác co rúm người lại và giơ tay để xua đuổi chủ đề này. Chúng tôi cũng đã nhiều lần nghe thấy quan điểm rằng cô ấy đang bán hy vọng hão huyền về một phương pháp chữa bệnh.
Dù POV của bạn ở đây là gì, Tiến sĩ Faustman chắc chắn là một trong những ví dụ sống động nhất về phenom “Hy vọng v. Hype” trong nghiên cứu bệnh tiểu đường và mức độ xúc động của nó - trong khi tác động thực tế của nghiên cứu của bà vẫn là TBD.
