Liệu pháp truyền dịch cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA) liên quan đến việc sử dụng thuốc được đưa qua kim tiêm hoặc ống thông. Nó có chức năng giúp kiểm soát các triệu chứng và ngăn ngừa sự suy yếu tiến triển và suy thoái cơ xương của bạn.
Các liệu pháp uống, chẳng hạn như risdiplam (Evrysdi), được thực hiện bằng đường uống. Các liệu pháp truyền dịch có thể được đưa trực tiếp vào cơ thể qua tĩnh mạch của bạn dưới dạng phương pháp điều trị bằng đường tĩnh mạch.
Một số loại thuốc SMA được tiêm bằng kim vào dịch não tủy (CSF) ở tầng thấp của ống sống, bên dưới tủy sống.
Chi phí
Khi xem xét các lựa chọn điều trị của bạn, điều quan trọng cần lưu ý là dịch truyền SMA có xu hướng đi kèm với một mức giá đắt.
Ngay sau khi phê duyệt onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) năm 2019 - liệu pháp gen duy nhất được phê duyệt cho bệnh SMA khởi phát ở trẻ sơ sinh - nó được ước tính là loại thuốc đắt nhất trên thị trường, với giá 2,125 triệu đô la cho mỗi bệnh nhân.
Mặc dù các nhà phê bình chỉ ra giá cao của Zolgensma, nhưng điều quan trọng là phải nhận ra rằng đó là phương pháp điều trị một lần. Các liệu pháp tiêm khác cho bệnh SMA có thể lên đến hàng trăm nghìn đô la mỗi năm và bệnh nhân nói chung cần phải thực hiện chúng một cách thường xuyên, thường xuyên trong nhiều năm.
Tin tốt? Một số công ty bảo hiểm làm trang trải chi phí của các liệu pháp SMA. Phạm vi bảo hiểm chính xác tùy thuộc vào chính sách của bạn, vì vậy, điều quan trọng là phải kiểm tra chi tiết với nhà cung cấp dịch vụ của bạn trước khi bắt đầu bất kỳ điều trị SMA nào.
Bạn cũng có thể trao đổi với bác sĩ về khả năng tham gia các thử nghiệm lâm sàng, nếu quan tâm.
Điều trị
Dưới đây là các loại liệu pháp tiêm truyền hiện có để điều trị bệnh SMA.
Truyền liệu pháp gen
Zolgensma là dịch truyền đầu tiên được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) phê duyệt cho bệnh SMA khởi phát ở trẻ sơ sinh (còn gọi là SMA loại I). Đây là một liệu pháp gen được sử dụng cho trẻ em từ 2 tuổi trở xuống.
Trong quá trình phẫu thuật, gen tế bào thần kinh vận động sống còn chức năng của con người (SMN) khỏe mạnh sẽ được tiêm vào để thay thế phiên bản bị thiếu hoặc bị rối loạn chức năng.
Không giống như các loại dịch truyền khác được cung cấp trong các cơ sở lâm sàng, Zolgensma chỉ được truyền Một lần. Trong khi nhiều loại thuốc chỉ giúp làm giảm các triệu chứng, liệu pháp gen tạo ra những thay đổi trực tiếp đối với cơ thể để cải thiện kết quả bệnh tổng thể.
Tiêm dịch tủy sống
Cho đến nay, có một loại thuốc tiêm được FDA chấp thuận cho SMA ở cả trẻ em và người lớn: nusinersen (Spinraza).
Phương pháp điều trị này hoạt động bằng cách tăng sản xuất protein SMN - thứ mà những người mắc bệnh SMA không tự sản xuất đủ - rất quan trọng trong việc ngăn ngừa sự suy yếu và gầy còm của cơ xương.
Các loại dịch truyền khác cho SMA
Ngoài việc điều chỉnh bệnh, các loại dịch truyền khác có sẵn để giúp điều trị các triệu chứng và biến chứng của bệnh SMA.
Ví dụ, một nghiên cứu năm 2020 cho thấy rằng bisphosphonates (IV BP) tiêm tĩnh mạch, một loại dịch truyền thường được sử dụng để điều trị loãng xương, đã được phát hiện để giúp ngăn ngừa gãy xương ở trẻ em mắc bệnh SMA.
Được bán dưới thương hiệu Aredia và Zometa, dịch truyền BP có thể giúp xương chắc khỏe.
Nó có hoạt động không?
Liệu pháp truyền dịch là một phương pháp điều trị hiệu quả đối với bệnh SMA, đặc biệt là khi điều trị bắt đầu từ khi còn trẻ.
Tuy nhiên, người ta vẫn chưa biết liệu liệu pháp tiêm truyền có giúp SMA khởi phát ở người lớn giống như các dạng phụ khởi phát ở trẻ sơ sinh hoặc thời thơ ấu của bệnh tiến triển này hay không.
Ví dụ, Zolgensma chỉ được sử dụng cho trẻ em dưới 2 tuổi được chẩn đoán mắc bệnh SMA khởi phát ở trẻ sơ sinh. Cho đến nay, nó đã cho thấy những kết quả đáng khích lệ, làm tăng tỷ lệ sống sót của những bệnh nhân đó.
Mặc dù thuốc tiêm Spinraza có thể được sử dụng ở người lớn, nhưng tác dụng của nó vẫn chưa được hiểu rõ ở SMA loại IV. Loại phụ này phát triển sau tuổi 21. Cho đến nay, Spinraza cho thấy nhiều hứa hẹn nhất ở trẻ em trong độ tuổi từ 2 đến 12, nhưng nó cũng được chứng minh là có lợi cho người lớn mắc bệnh SMA.
Rủi ro
Bạn cũng cần thảo luận về những rủi ro tiềm ẩn và tác dụng phụ của liệu pháp truyền dịch với bác sĩ. Các tác dụng phụ có thể xảy ra bao gồm tổn thương gan, suy nhược và đau chỗ tiêm.
Trong khi truyền HA có thể làm giảm nguy cơ gãy xương, đã có báo cáo về gãy xương đùi cũng như hoại tử xương hàm. Tuy nhiên, những tác dụng phụ này được coi là hiếm.
Bác sĩ sẽ giúp bạn cân nhắc giữa lợi ích và rủi ro có thể có của việc truyền SMA.
Hãy nhớ rằng hiệu quả của bất kỳ phương pháp điều trị SMA nào sẽ khác nhau giữa các cá nhân. Nếu bác sĩ của bạn đề xuất liệu pháp truyền dịch, loại chính xác sẽ phụ thuộc vào tuổi của bạn, loại SMA bạn có và tình trạng tổng thể của bạn.
Mang đi
Mặc dù không có cách chữa khỏi bệnh SMA, nhưng liệu pháp truyền dịch có thể giúp kiểm soát các triệu chứng và ngăn ngừa sự suy yếu dần dần và suy thoái cơ xương của bạn.
Zolgensma, chỉ được chấp thuận cho trẻ em dưới 2 tuổi, là một liệu pháp gen được sử dụng để điều trị bệnh SMA khởi phát ở trẻ sơ sinh.
Ngoài ra còn có các lựa chọn liệu pháp tiêm truyền cho thanh thiếu niên và người lớn mắc bệnh SMA, bao gồm Spinraza, cũng như các loại thuốc tiêm khác để ngăn ngừa các biến chứng do SMA.
