Trên một chuyến bay cách đây không lâu, tôi đã bắt gặp một Thời gian câu chuyện tạp chí về chỉnh sửa gen và một tương lai tiềm năng trong đó con người có thể cắt bỏ những phần xấu của DNA của chúng ta để tránh các tình trạng sức khỏe như bệnh tiểu đường và các biến chứng của nó.
Điều này có vẻ giống như một phương pháp tương lai đối với tình trạng nghiên cứu hiện tại, nhưng không quá khó để nghĩ rằng nó có thể khả thi vào một ngày nào đó. Trên thực tế, công việc đã được tiến hành về việc sử dụng chỉnh sửa gen trong nghiên cứu hướng tới một phương pháp chữa bệnh tiểu đường “sinh học”. Không đua đâu!
Vào ngày 18 tháng 9, công ty sinh học quốc tế CRISPR Therapeutics và công ty y tế tái tạo ViaCyte có trụ sở tại San Diego đã công bố sự hợp tác của họ bằng cách sử dụng chỉnh sửa gen để bổ sung quá trình đóng gói tế bào đảo nhỏ, có khả năng bảo vệ các tế bào beta được cấy ghép khỏi cuộc tấn công hệ miễn dịch không thể tránh khỏi thường giết chết họ tắt.
Hãy nhớ rằng, ViaCyte là công ty khởi nghiệp đã làm việc trong nhiều năm trên một thiết bị cấy ghép bao bọc các tế bào sản xuất insulin mới được phát triển có thể giữ trong cơ thể của một người để bắt đầu điều chỉnh lại glucose và insulin. Thiết bị Encaptra của họ đã gây chú ý và tạo ra rất nhiều sự phấn khích trong cộng đồng D-Community, đặc biệt là trong năm qua khi ViaCyte cuối cùng đã được FDA OK cho các nghiên cứu lâm sàng đầu tiên trên người.
Dựa theo Thời gian, khái niệm 5 năm tuổi CRISPR-Cas9 “đang chuyển đổi nghiên cứu thành cách điều trị bệnh tật, những gì chúng ta ăn và cách chúng ta tạo ra điện, cung cấp nhiên liệu cho ô tô và thậm chí cứu các loài có nguy cơ tuyệt chủng. Các chuyên gia tin rằng CRISPR có thể được sử dụng để lập trình lại các tế bào không chỉ ở người mà còn ở thực vật, côn trùng - thực tế là bất kỳ đoạn DNA nào trên hành tinh ”.
Chà! Giờ đây, khi làm việc cùng nhau, hai công ty tuyên bố: “Chúng tôi tin rằng sự kết hợp giữa y học tái tạo và chỉnh sửa gen có tiềm năng cung cấp các liệu pháp chữa bệnh lâu bền cho bệnh nhân mắc nhiều bệnh khác nhau, bao gồm cả các rối loạn mãn tính phổ biến như bệnh tiểu đường cần insulin”.
Nhưng thực hư điều này như thế nào? Và chúng ta nên đặt bao nhiêu hy vọng cho NKT (những người mắc bệnh tiểu đường) vào khái niệm chỉnh sửa gen để chấm dứt căn bệnh của mình?
Tái lập trình DNA
Ý tưởng chỉnh sửa gen tất nhiên là nhằm mục đích “tái lập trình DNA của chúng ta” - những khối cơ bản của sự sống.
Các nhà nghiên cứu tại MIT và Harvard’s Broad Institute đang phát triển một công cụ có thể lập trình lại cách các phần của DNA tự điều chỉnh và biểu hiện - có khả năng mở đường cho việc thao túng gen để ngăn ngừa các bệnh mãn tính.
Có những cân nhắc về đạo đức với tất cả những điều này, để chắc chắn. Một ủy ban quốc tế của Hoa KỳHọc viện Khoa học Quốc gia (NAS) và Học viện Y khoa Quốc gia ở Washington, DC, đã đưa ra một báo cáo vào đầu năm 2017 về cơ bản đã bật đèn vàng để tiến hành nghiên cứu chỉnh sửa gen phôi, nhưng trên cơ sở thận trọng và hạn chế. Báo cáo lưu ý rằng loại chỉnh sửa gen người trong tương lai có thể được cho phép vào một ngày nào đó, nhưng chỉ sau khi nghiên cứu nhiều rủi ro hơn về lợi ích và "chỉ vì những lý do thuyết phục và dưới sự giám sát chặt chẽ."
Ai cũng đoán được điều đó có nghĩa là gì, nhưng có một ý kiến cho rằng nó có thể chỉ giới hạn ở những cặp vợ chồng đều mắc bệnh di truyền nghiêm trọng và biện pháp cuối cùng duy nhất để có một đứa con khỏe mạnh có thể là kiểu chỉnh sửa gen này.
Đối với việc chỉnh sửa gen trong tế bào của những bệnh nhân mắc bệnh, các thử nghiệm lâm sàng đã được tiến hành trên HIV, bệnh ưa chảy máu và bệnh bạch cầu. Ủy ban nhận thấy, các hệ thống quy định hiện tại đối với liệu pháp gen đủ tốt để giám sát công việc đó và mặc dù thao tác điều chỉnh gen “không nên tiến hành vào thời điểm này”, ủy ban cho biết nên tiếp tục nghiên cứu và thảo luận.
Loại nghiên cứu chỉnh sửa gen này đang được tiến hành tốt trên một số khía cạnh, bao gồm một số dự án dành riêng cho bệnh tiểu đường:
- Sử dụng CRISPR, các nhà nghiên cứu đã sửa chữa khiếm khuyết di truyền trong chứng loạn dưỡng cơ Duchenne ở chuột và vô hiệu hóa 62 gen ở lợn để các cơ quan phát triển ở động vật, chẳng hạn như van tim và mô gan, sẽ không bị từ chối khi các nhà khoa học sẵn sàng cấy ghép chúng vào Mọi người.
- Câu chuyện từ tháng 12 năm 2016 báo cáo rằng tại Trung tâm Tiểu đường Đại học Lund ở Thụy Điển, các nhà nghiên cứu đã sử dụng CRISPR để "tắt" một trong những gen được cho là đóng một phần trong việc gây ra bệnh tiểu đường, làm giảm hiệu quả quá trình chết của tế bào beta và tăng sản xuất insulin trong tuyến tụy. .
- Tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering của Thành phố New York, nhà sinh vật học Scott Lowe đang phát triển các liệu pháp giúp bật và tắt các gen trong tế bào khối u để giúp hệ thống miễn dịch tiêu diệt chúng dễ dàng hơn.
- Các nhà nghiên cứu về bệnh sốt rét đang khám phá một số cách mà CRISPR có thể được sử dụng để điều khiển muỗi để làm cho chúng ít có khả năng truyền bệnh hơn; điều tương tự cũng xảy ra với chuột truyền vi khuẩn gây bệnh Lyme.
- Nghiên cứu năm 2015 này kết luận rằng loại công cụ chỉnh sửa gen này sẽ trở nên chính xác hơn và giúp chúng ta hiểu rõ hơn về bệnh tiểu đường trong những năm tới và một nghiên cứu gần đây được công bố vào tháng 3 năm 2017 cho thấy hứa hẹn của liệu pháp gen bằng kỹ thuật này, có khả năng chữa khỏi bệnh T1D vào một ngày nào đó ( !), mặc dù nó chỉ được nghiên cứu trong các mô hình động vật, cho đến nay.
- Ngay cả Trung tâm Tiểu đường Joslin có trụ sở tại Boston cũng quan tâm đến khái niệm chỉnh sửa gen này và đang làm việc để tạo ra một chương trình cốt lõi tập trung vào loại nghiên cứu này.
Cũng trên mặt trận nghiên cứu bệnh tiểu đường, các chương trình như TrialNet đang tích cực tìm kiếm một số dấu ấn sinh học tự miễn dịch nhất định để theo dõi sự di truyền của T1D thông qua các gia đình, nhằm mục tiêu điều trị sớm và thậm chí là phòng ngừa trong tương lai.
Trong khi đó, các phương pháp chỉnh sửa gen mới này được cho là có tiềm năng cải thiện sức khỏe và phúc lợi của động vật sản xuất thực phẩm - ví dụ, gia súc không sừng, lợn kháng bệnh dịch tả lợn Châu Phi hoặc vi rút sinh sản và hô hấp ở lợn - và thay đổi các đặc điểm cụ thể của cây thực phẩm hoặc chẳng hạn như nấm không hóa nâu.
Một phương pháp chữa bệnh sinh học so với chức năng cho bệnh tiểu đường
Trước khi hợp tác với CRISPR, phương pháp tiếp cận của ViaCyte được gọi là "phương pháp chữa bệnh chức năng", vì nó chỉ có thể thay thế các tế bào insulin bị thiếu trong cơ thể NKT, nhưng không giải quyết được gốc rễ tự miễn dịch của bệnh. Nhưng làm việc cùng nhau, họ có thể làm được cả hai, để theo đuổi một “phương pháp chữa bệnh sinh học” thực sự.
“Sức mạnh tổng hợp của sự hợp tác này nằm ở chuyên môn từ cả hai công ty,” Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành ViaCyte, Tiến sĩ Paul Laikind nói với chúng tôi.
Ông cho biết sự hợp tác vẫn đang ở giai đoạn đầu, nhưng là bước đầu tiên thú vị trên con đường tạo ra một sản phẩm có nguồn gốc từ tế bào gốc có thể chống lại sự tấn công của hệ thống miễn dịch - về cơ bản bằng cách tái cấu trúc DNA của tế bào để tránh sự tấn công của hệ thống miễn dịch.
Được rồi, chúng tôi không thể không lưu ý rằng tất cả những điều này đều gợi nhớ đến cuốn tiểu thuyết như thế nào Thế giới mới dũng cảm và các nhà thiết kế trẻ gây tranh cãi, khiến người ta phải suy ngẫm về đạo đức: Có đúng khi can thiệp vào các khía cạnh của loài người mà chúng ta không thích, để phấn đấu cho sức khỏe "hoàn hảo"?
Ở đây không nói quá sâu về chính trị hay tôn giáo, nhưng rõ ràng tất cả chúng ta đều muốn có một phương pháp chữa khỏi bệnh tiểu đường và các bệnh khác. Tuy nhiên, chúng ta có sẵn sàng (hoặc bắt buộc) “đóng vai Chúa” để đạt được điều đó không? Thực phẩm cho sự suy nghĩ, để chắc chắn.
