Hầu hết chúng ta đang sống chung với bệnh tiểu đường chỉ biết glucagon như một giải pháp khẩn cấp “làm vỡ kính”, chỉ được sử dụng cho những thời điểm đường huyết thấp đáng sợ nhất khiến chúng ta mất khả năng lao động - giả sử chúng ta đủ may mắn để có một bộ glucagon phức tạp, và điều đó ai đó gần đó biết cách sử dụng nó.
Nhưng sẽ có một ngày sớm khi glucagon trở nên dễ sử dụng hơn vô cùng và với những sản phẩm mới này, chúng ta sẽ chuẩn bị cho một sự thay đổi mô hình đòi hỏi Cộng đồng D của chúng ta phải suy nghĩ lại về cách chúng ta sử dụng chất tăng cường glucose tác dụng nhanh này ngoài việc tình huống khẩn cấp.
Hai sản phẩm mới dự kiến sẽ sớm làm rung chuyển thị trường glucagon là thuốc phun sương glucagon “phồng mũi” của Eli Lilly đã đến tay các cơ quan quản lý vào mùa hè năm 2018 và bút tiêm cứu hộ sẵn sàng sử dụng của hãng Xeris Pharmaceuticals có trụ sở tại Chicago cho một phiên điều trần của FDA vào tháng 6 năm 2019. Thật đáng kinh ngạc, đây sẽ là những dạng glucagon mới đầu tiên có sẵn trong SÁU QUYẾT ĐỊNH (!).
Mặc dù bản thân điều đó đã biến đổi, nhưng chúng đã tạo tiền đề cho một thế hệ hoàn toàn mới của các sản phẩm glucagon; chúng ta có thể sớm thấy một phương pháp điều trị giảm nhanh glucagon có sẵn trong các phòng tập thể dục hoặc trường học giống như máy khử rung tim ngày nay và glucagon “vi liều lượng” trong tương lai có thể được sử dụng thường xuyên khi cần thiết để tăng BG nhanh chóng. Chà!
A Glucagon Brainstorm
Vào tháng 11, một nhóm khoảng ba chục người ủng hộ bệnh tiểu đường đã tập hợp tại một diễn đàn do Xeris tổ chức tại trụ sở chính ở Chicago của họ. Những người tham dự bao gồm một số blogger lớn tuổi và những người ủng hộ D (bao gồm cả tôi), cũng như nhiều D-Instagram’er, YouTuber và các thành viên tương đối mới khác của DOC (Cộng đồng trực tuyến bệnh tiểu đường).
Đây là một cuộc tụ họp đầu tiên dành cho Xeris, mặc dù rất nhiều trong số những cái gọi là “sự kiện có ảnh hưởng” này đã diễn ra trong thập kỷ qua - do Roche, Medtronic, AstraZeneca, Lilly, Novo, Sanofi và những người khác tổ chức. Tôi thấy thật ấn tượng khi một công ty nhỏ hơn như Xeris lại đầu tư vào việc triệu tập một số lượng lớn các DOCer và rằng chúng tôi có sự đa dạng trong quan điểm, kinh nghiệm D và kinh nghiệm sống trong phòng.
Đương nhiên, tâm điểm của sự kiện này là glucagon, vì Xeris sắp ra mắt sản phẩm đầu tiên của mình. Họ có ngày FDA dự kiến vào giữa năm 2019 và hy vọng là điều đó dẫn đến việc phê duyệt GVoke HypoPen của nó cũng như tùy chọn ống tiêm nạp sẵn cho glucagon tác dụng nhanh.
Trong bối cảnh nhóm lớn cũng như các nhóm làm việc nhỏ, chúng tôi phải nói chuyện và trao đổi ý kiến với nhau, đồng thời có cơ hội chạm tay vào chiếc bút cứu hộ nguyên mẫu (trông khá giống với hình ảnh do SEC đệ trình và thử nghiệm lâm sàng bức ảnh nguyên mẫu có sẵn trực tuyến công khai). Hầu hết thông tin được chia sẻ trong cuộc họp này đã được công khai, bao gồm cả trong phạm vi bảo hiểm của chúng tôi tại đây tại ‘Của tôi và dữ liệu được trưng bày tại các hội nghị lớn như ADA Scientific Sessions.
Một số câu hỏi tôi cân nhắc trong cuộc họp này là:
- “Bút cứu hộ” có phải là một thuật ngữ thích hợp không? Về cơ bản ý tưởng giống như một EpiPen?
- Sản phẩm mới có nên được gọi là bút - có nguy cơ bị nhầm lẫn với bút insulin hoặc thuốc tiêm khác theo kiểu bút không?
- Glucagon có thể vượt quá mức sử dụng khẩn cấp không? tức là NKT có sử dụng một sản phẩm thế hệ tiếp theo cho phép sử dụng liều lượng nhỏ trong các tình huống hàng ngày, ví dụ như trước hoặc trong khi tập thể dục để chống lại tình trạng giảm cân sắp xảy ra không?
Hiện tại, cả bút tiêm tự động Xeris thế hệ đầu tiên và ống tiêm nạp sẵn cũng như glucagon nhỏ mũi do Lilly phát triển được đệ trình lên FDA đều là những sản phẩm dùng một lần, dùng một lần cho các tình huống khẩn cấp. Nhưng cả hai đều mở ra cánh cửa cho các sản phẩm trong tương lai cho phép sử dụng liều lượng nhỏ glucagon khi cần thiết - loại bỏ nhu cầu ăn hoặc uống carbs hoạt động nhanh của NKT để ngăn chặn mức thấp.
Đường chính?
Đối với tôi, glucagon luôn là một chất tăng cường BG khẩn cấp. Không phải thứ mà bản thân tôi sẽ sử dụng, mà là thứ mà những người khác sẽ sử dụng trong trường hợp bị tụt lợi nghiêm trọng mà tôi không thể tự điều trị. Tôi nhớ lại trong suốt 35 năm của tôi với T1D, nhiều bác sĩ và nội soi khác nhau đã gọi glucagon như một thứ để sử dụng trong trường hợp tôi "ngã xuống sàn" và bất tỉnh. Các bộ dụng cụ glucagon trộn và tiêm hiện có rất khó sử dụng và đáng sợ, vì vậy ngay cả trong trường hợp hạ thấp nghiêm trọng, vợ tôi đã không sử dụng glucagon mà gọi nhân viên y tế.
Glucagon truyền thống cũng là một loại thuốc có thể gây buồn nôn do sự gia tăng glucose nhanh chóng, và một vài lần tôi đã tiêm glucagon vào người, tôi nhớ lại mình cảm thấy rất ốm - một điều ngăn cản tôi muốn sử dụng nó trong tương lai, trừ khi hoàn toàn là sống-hay-chết (điều chắc chắn có thể xảy ra, đặc biệt là vào nửa đêm khi hội chứng Chết trên giường có thể xảy ra). Đối với tôi, tất cả những điều này đã dẫn đến chứng Sợ Hypos (FoH) và một thói quen phổ biến trước khi bắt đầu CGM là giữ cho lượng đường trong máu của tôi cao hơn khi đi ngủ, đề phòng giảm qua đêm khiến tôi không thể thức dậy.
Có một bộ glucagon trong tay không bao giờ đủ đảm bảo chống lại những bệnh Lows nghiêm trọng có thể xảy ra này, nhưng một trong những sản phẩm glucagon ngắn hạn này có thể cung cấp điều đó.
Điểm mấu chốt: Tôi nghĩ rằng tôi sẽ có xu hướng mua một cây bút cứu hộ Xeris hoặc một ống xông mũi glucagon Lilly khi có sẵn.
Tuy nhiên, suy nghĩ về glucagon như một phương pháp điều trị thường xuyên hơn, giống như một loại thuốc khác mà tôi có thể chỉ sử dụng như một phần của thói quen bình thường, vẫn còn là một khái niệm quá xa lạ đối với tôi. Hiện tại, nó không hấp dẫn. Thành thật mà nói, tôi sẽ cảm thấy như tôi đang chính là đường - đúng là như vậy! Tôi đang nghiên cứu ý tưởng về một liều thuốc nhỏ sẽ không khiến tôi tăng vọt.
Life Preserver vs.
Tại sự kiện Xeris, hầu hết mọi người đều khá hào hứng với cả bút cứu hộ mới và khái niệm liều lượng nhỏ trong tương lai này, có khả năng ít nhất là 2-3 năm nữa.
Trong khi các bộ dụng cụ khẩn cấp hiện có của Lilly và Novo là cồng kềnh và đắt tiền, thiết bị sẵn sàng sử dụng được sắp xếp hợp lý của Xeris sẽ giúp NKT có thể dễ dàng mang theo bút glucagon (có thể chúng thậm chí sẽ có hai gói), và một ngày nào đó những chiếc bút này cũng có thể phổ biến như máy khử rung tim trong các phòng tập thể dục, trường học và những nơi công cộng như một công cụ khẩn cấp cho công chúng. Thật là một ý tưởng hấp dẫn!
Một người nào đó trong nhóm đã đặt ra điều đó theo cách này: nó giống như sự khác biệt giữa Áo bảo hộ và Áo phao khi bạn ở trên mặt nước. Tất nhiên Áo bảo hộ chỉ hữu ích khi bạn gặp nạn, nhưng Áo phao bảo vệ bạn ngay từ đầu.
Các dạng glucagon mới có thể rất quan trọng, dựa trên xu hướng thực tế hiện tại trong Cộng đồng D liên quan đến các sản phẩm glucagon hiện có. Một nghiên cứu cuối năm 2018 về việc sử dụng glucagon cho thấy rằng không phải tất cả mọi người đều được bác sĩ kê một bộ dụng cụ cấp cứu hoặc được đào tạo đúng cách về cách sử dụng nó. Các sản phẩm thế hệ tiếp theo này của Lilly và Xeris có thể giúp đảm bảo rằng chất có khả năng cứu sống này luôn sẵn có và dễ dàng sử dụng khi cần thiết.
Tại cuộc họp Xeris, cũng đã có cuộc thảo luận về khả năng tiếp cận và khả năng chi trả - đặc biệt là vì các bộ dụng cụ glucagon hiện có vẫn không thể mua được đối với nhiều người trong Cộng đồng D, với giá khoảng 300 đô la trở lên cho mỗi bộ dụng cụ xuất túi. Một số đã thúc đẩy Xeris lưu ý điều này, đảm bảo họ duy trì mức giá hợp lý và công bằng khi sẵn sàng tung ra sản phẩm thế hệ đầu tiên. Một điểm khác là các cuộc thảo luận chính sách cuối cùng mà chúng tôi hy vọng Xeris sẽ thực hiện, chẳng hạn như đảm bảo các sản phẩm glucagon dễ tiếp cận hơn với nhân viên y tế, tại trường học và thậm chí tại các cơ sở tập thể dục nơi NKT rất có thể cần các công cụ khẩn cấp. Tất nhiên, với việc Xeris vẫn đang làm việc với FDA vào thời điểm này, bạn không thể đặt cọc trước con ngựa - khía cạnh thay đổi chính sách đó sẽ đến đúng lúc.
Xeris đã làm rất tốt với sự kiện ra mắt này, IMHO, và thật tốt khi đưa những vấn đề này ra trước cộng đồng bệnh nhân khi chúng tôi hướng tới các sản phẩm glucagon trong tương lai được tung ra thị trường. Chúng tôi hy vọng tất cả các bạn sẽ sớm sẵn sàng tham gia cuộc trò chuyện.
{Tiết lộ: Xeris đã thanh toán chi phí đi lại, ăn uống của những người ủng hộ và một khoản chi phí chịu thuế để tham gia - mà cá nhân tôi đã chọn để quyên góp cho các tổ chức từ thiện về bệnh tiểu đường. Không có nghĩa vụ rõ ràng phải viết hoặc chia sẻ về trải nghiệm, mặc dù đó là cách chúng tôi triển khai "Mine và tất cả các ý kiến được chia sẻ ở đây là của riêng chúng tôi.}
.jpg)
